FDA εγκρίνει εμβόλιο κατά του καρκίνου


Στις 29 Απριλίου 2010, η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ενέκρινε το πρώτο εμβόλιο κατά του καρκίνου, μια θεραπεία που εκπαιδεύει το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος για την καταπολέμηση καρκινικών όγκων στον προστάτη. Το εμβόλιο, που ονομάζεται Provenge (γενική ονομασία sipuleucel-Τ), αναπτύχθηκε από την έδρα το Σιάτλ εταιρεία βιοτεχνολογίας η Dendreon Corporation. Μια χούφτα παρόμοιων εμβολίων για τον καρκίνο έχουν εγκριθεί για χρήση σε άλλες χώρες? Provenge είναι το πρώτο που πρέπει να εγκριθεί για χρήση στις Ηνωμένες Πολιτείες.

Provenge είναι μια εξατομικευμένη θεραπεία ανοσοθεραπεία που ευαισθητοποιεί το ανοσοποιητικό σύστημα του κάθε ασθενούς με τις δικές τους όγκου. Provenge είναι μια διαδικασία - όχι ένα φάρμακο. Ορισμένα λευκά αιμοσφαίρια, που ονομάζονται δενδριτικά κύτταρα, που διαχωρίζονται από το αίμα του ασθενούς. Τότε οι πρωτεΐνες των κυττάρων από τον όγκο του ασθενούς απομονώνεται και ενσωματώνεται στα δενδριτικά κύτταρα, μαζί με ένα ανοσοποιητικό αναμνηστικό σύστημα. Αυτό αποτελεί το εμβόλιο, το οποίο στη συνέχεια εγχέονται πίσω στην κυκλοφορία του αίματος του ασθενούς. Μόλις πίσω στο σώμα του ασθενούς, τα επεξεργασμένα δενδριτικά κύτταρα εκπαιδεύσει το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς για την καλύτερη καταπολέμηση της από το καρκινικό όγκο.

Σύμφωνα με Dendreon, η διαδικασία θα κοστίσει περίπου 93.000 δολάρια ανά ασθενή. Η υψηλή τιμή δεν αποτελεί έκπληξη? άλλα αντικαρκινικά φάρμακα που διατίθενται σήμερα είναι παρόμοια τιμή. Προς το παρόν, το Provenge θα είναι διαθέσιμο σε 50 κέντρα θεραπείας του καρκίνου, τα οποία εγκρίθηκαν το Provenge χώρους κλινικών δοκιμών μόνο. Ωστόσο, τώρα που το Provenge έχει εγκριθεί, Dendreon αναμένεται να ράμπα μέχρι την ιδιότητά τους. Σε έξι έως δώδεκα μήνες, οι ειδικοί προβλέπουν ότι το Provenge θα είναι διαθέσιμη σε όλους τους ασθενείς που θα το χρειαστείτε.

Η τεχνολογία που χρησιμοποιείται από το Provenge ανακαλύφθηκε για πρώτη φορά και άρχισε την ανάπτυξη πριν από 20 χρόνια. Αλλά η διαδικασία της θεραπείας ήταν μόνο εγκριθεί για τη θεραπεία του προχωρημένου καρκίνου του προστάτη μετά από μια πρόσφατη μεγάλης κλίμακας κλινική δοκιμή στην οποία συμμετείχαν 512 άνδρες. Η δίκη ήταν άκρως επιτυχημένη? το φάρμακο παρέτεινε την ζωή των ασθενών κατά μέσο όρο τέσσερις μήνες, όταν σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Για να βάλετε τον αριθμό αυτό σε μια προοπτική, τρία χρόνια μετά την έναρξη της δίκης, περίπου το 33% των ανδρών δίνεται Provenge ήταν ακόμη ζωντανοί σε σύγκριση με λιγότερο από το 25% που έλαβαν εικονικό φάρμακο.

Η έγκριση έρχεται μετά από χρόνια (συχνά πικρή) συζήτηση για την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια του Provenge. Πολλοί εμπειρογνώμονες - συμπεριλαμβανομένου του Δρ Edgar Engleman, ένας από τους πρωτοπόρους της μεθόδου θεραπείας - και επιμένω ότι δεν είναι μόνο το Provenge ασφαλής, αλλά είναι αποκαλυπτική σε συνολική ακίνδυνη, ειδικά σε σύγκριση με άλλες θεραπείες για τον καρκίνο προχωρημένου σταδίου. Οι ειδικοί, όπως ο Δρ Engleman πιστεύουν ότι η έγκριση του Provenge μπορεί στην πραγματικότητα να σημάνει ένα νέο κύμα θεραπείες για τον καρκίνο που δεν θα προέρχονται κατ 'ανάγκην με τις πολλές αρνητικές παρενέργειες που συνήθως συνδέονται με τη χημειοθεραπεία και την ακτινοθεραπεία.

Healthline μίλησε με τον Δρ Engleman, ο οποίος μας βοήθησε να καταλάβουμε πώς λειτουργεί η θεραπεία, και τι σημαίνει η έγκριση του FDA για το μέλλον της θεραπείας του καρκίνου. Ο Δρ Engleman είναι ένας παθολόγος και ερευνητής ο οποίος είναι ο διευθυντής του Στάνφορντ Κέντρο Αιμοδοσίας στο Πανεπιστήμιο του Στάνφορντ στο Πάλο Άλτο της Καλιφόρνια.

Healthline: Πού πήγε η ιδέα για αυτή τη νέα θεραπεία του καρκίνου προέρχεται από;

Ο Δρ Edgar Engleman: Ο ρόλος μου ήταν από την πλευρά της ανακάλυψης. Είμαι ένα κινητό ανοσολόγος, και η έρευνα που κάνουμε εδώ στο Πανεπιστήμιο του Στάνφορντ στο εργαστήριό μου είναι αφιερωμένη στην καλύτερη κατανόηση του πώς λειτουργεί το ανθρώπινο ανοσοποιητικό σύστημα και, κυρίως, πώς ορισμένα κύτταρα που ονομάζονται δενδριτικά κύτταρα λειτουργούν. Ανακαλύψαμε περίπου πριν από 20 χρόνια ότι θα μπορούσαμε απομόνωση αυτών των κυττάρων σε ανθρώπους, και ήταν σε θέση να αποδείξουν σε πειράματα δοκιμαστικό σωλήνα που είχαν μοναδικές ικανότητες να επεξεργαστεί και να παρουσιάσει ουσιών από όγκους στο ανοσοποιητικό σύστημα in vitro. Με άλλα λόγια, θα μπορούσαμε να εμβολιάσει το ανοσοποιητικό σύστημα σε ένα δοκιμαστικό σωλήνα, ο οποίος πρότεινε ότι αυτές ήταν πολύ ισχυρό κύτταρα πράγματι. Και το πείραμα in vitro δοκιμαστικό σωλήνα οδήγησε στην ιδέα ότι ίσως θα μπορούσαμε να χρησιμοποιήσουμε τα ίδια κύτταρα για τον εμβολιασμό έναντι καρκίνων σε ανθρώπους. Και αυτό είναι που επιδιώκει ξεκινούν στις αρχές του 1990.

HL: Γιατί ήταν ο καρκίνος του προστάτη αποφασίστηκε;

EE: Λοιπόν, όπως αποδεικνύεται, θα μπορούσε να έχει προστάτη, του μαστού, του παχέος εντέρου, του πνεύμονα - οποιοδήποτε από αυτά τα είδη των κοινών όγκων. Η ιδέα ήταν να προσπαθήσει να επιτεθεί σε μια κοινή όγκου για τις οποίες υπήρχαν ελάχιστα ή δεν υπάρχουν διαθέσιμες άλλες επιλογές. Πέρα από αυτό, η εταιρεία θα μπορούσε μόνο να αντέξουν οικονομικά να την έρευνα, ένα κάθε φορά, επειδή ήταν τόσο ακριβό για να αναπτύξουν αυτό το είδος της τεχνολογίας. Ένας από τους λόγους του καρκίνου του προστάτη αναδειχθεί ως η κορυφαία προτεραιότητα ήταν ότι αν επιτεθεί σε έναν όγκο στον προστάτη, και να σκοτώσει τα φυσιολογικά κύτταρα του προστάτη κατά τη διαδικασία, δεν πρόκειται να βλάψει τον ασθενή σε ένα μεγάλο δρόμο, επειδή ο αδένας του προστάτη δεν είναι απαραίτητη για την κανονική ζωή. Δεν είναι σαν να είστε επιτίθενται ζωτικά όργανα όπως η καρδιά ή τους πνεύμονες ή το ήπαρ.

HL: Υπάρχουν σχέδια για την εφαρμογή αυτής της προσέγγισης σε άλλους τύπους καρκίνου;

EE: Εφ 'όσον έχετε πρόσβαση στα δεξιά αντιγόνα - τις ουσίες από όγκους του ασθενούς - θα πρέπει να είναι σε θέση να προετοιμάσει τα δενδριτικά κύτταρα και να τα χρησιμοποιούν με τον ίδιο τρόπο. Ωστόσο, η προσέγγιση αυτή θα πρέπει να ελεγχθεί καλύτερα για κάθε όγκο. Έτσι, η FDA απαιτεί ότι για οποιαδήποτε δεδομένη εμβόλιο κατά του καρκίνου, που θα πρέπει να δοκιμάσετε αυτό το συγκεκριμένο εμβόλιο στις συγκεκριμένες ασθενείς πριν ότι θα δώσει έγκριση.

Εκτός από μια νέα θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς με καρκίνο του προστάτη, Prevenge αποδεικνύει ότι αυτού του είδους η προσέγγιση μπορεί να λειτουργήσει. Αυτή η διαδικασία σημαντική ανακάλυψη σημαίνει ότι θα υπάρξουν άλλες σχετικές προσεγγίσεις που ελπίζουμε ότι θα είναι ακόμη πιο ισχυρός. Η έγκριση του FDA ανοίγει πραγματικά την πόρτα και δίνει στους ερευνητές μια άδεια για να πάει έξω και να το κάνουμε αυτό με ακόμα καλύτερους τρόπους.

HL: Η διαδικασία αυτή περιγράφεται ως ένα εμβόλιο, αλλά δεν είναι το είδος του εμβολίου οι περισσότεροι άνθρωποι έχουν συνηθίσει. Πώς είναι διαφορετικό;

EE: Τα εμβόλια ιστορικά και παραδοσιακά χρησιμοποιείται για την πρόληψη της νόσου ή λοίμωξη. Καλούμε αυτά τα προφυλακτικά εμβόλια, και είναι δεδομένο πριν από ένα άτομο εκτίθεται σε δυνητικά μολυσματικό ιό. Κατά τη διάρκεια αυτής της θεραπείας, δίνουμε το εμβόλιο μετά η νόσος έχει ήδη εκδηλωθεί. Ο λόγος για αυτό είναι σκόπιμο να το ονομάσουμε ένα εμβόλιο είναι επειδή είμαστε ενεργοποίηση του ανοσοποιητικού συστήματος του ασθενούς ενάντια σε κάτι άλλο, σε αντίθεση με το δόσιμο τους κάτι που δρα από μόνη της.

Όταν δίνουμε ένα ασθενή χημειοθεραπευτικό παράγοντα, για παράδειγμα, αυτοί οι παράγοντες ενεργούν με δική τους. Δεν απαιτούν το ανοσοποιητικό σύστημα του ασθενούς να ενεργοποιηθεί. Εδώ, είμαστε πραγματικά καλώντας το ανοσοποιητικό σύστημα στα όπλα, το οποίο είναι ακριβώς αυτό που κάνουμε με ένα προληπτικό εμβόλιο. Η κύρια διαφορά είναι ότι δεν προσπαθούμε να δημιουργηθεί μία ανοσοαπόκριση έναντι ενός μολυσματικού παράγοντα? είμαστε δημιουργία ανοσοαπόκρισης έναντι ενός όγκου.

HL: δενδριτικά κύτταρα διαδραματίζουν βασικό ρόλο σε αυτό το εμβόλιο. Τι είναι φυσιολογικό τους ρόλο στον οργανισμό;

EE: Όταν έχετε μια μόλυνση, τα δενδριτικά κύτταρα ευαισθητοποιούνται για το μολυσματικό υλικό, και να εκπαιδεύσει το υπόλοιπο του ανοσοποιητικού συστήματος και να προκαλέσει το να πάει σε δράση και την καταπολέμηση της λοίμωξης. Για το μεγαλύτερο μέρος, τα δενδριτικά κύτταρα στο δέρμα και τα όργανα απλώς κάθεται εκεί. Αλλά αν κάτι έρχεται μαζί ότι δεν θα πρέπει να είναι εκεί, παίρνουν πολύ ενθουσιασμένος. Αφήνουν τις θέσεις τους και να ταξιδέψουν στα λεμφικά όργανα και υποκινούν το ανοσοποιητικό σύστημα για να πάει και να επιτεθεί την ξένη ουσία.

HL: Και πώς το Provenge χρησιμοποιούν δενδριτικά κύτταρα που χρησιμοποιούνται για την καταπολέμηση του καρκίνου;

EE: Τα δενδριτικά κύτταρα απομονώνονται και απομακρύνεται από τον ασθενή. Στη συνέχεια, οι πρωτεΐνες από καρκινικό όγκο του ασθενούς προστίθεται στα δενδριτικά κύτταρα, τα οποία έχουν την ιδιαίτερη ικανότητα να αναλάβει το υλικό, τα επεξεργάζεται και στη συνέχεια να υποβάλλει σε άλλα κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος με τρόπο που ενθαρρύνει τους βγαίνουν και να επιτεθεί στον όγκο. Όταν αυτά τα δενδριτικά κύτταρα που είναι οπλισμένοι με τις ουσίες του όγκου πάει πίσω στο σώμα, που ουσιαστικά έδωσε εντολή το ανοσοποιητικό σύστημα να βγούμε έξω και να σκοτώσει τον όγκο. Χωρίς τα δενδριτικά κύτταρα να γίνει αυτό, μπορεί να υπάρξει τοποθέτηση αυτού του είδους της επίθεσης. Και είναι μια πολύ συγκεκριμένη επίθεση που προκαλεί μικρή ή καθόλου παράπλευρες απώλειες. Δεν είναι σαν μια βρώμικη βόμβα, όπως η χημειοθεραπεία που σκοτώνει τα πάντα στο πέρασμα του.

HL: Φαίνεται σαν το Provenge είναι ένα παιχνίδι changer. Θα αλλάξει τον τρόπο με τον οποίο αντιμετωπίζεται ο καρκίνος στο μέλλον;

EE: Ελπίζω έτσι. Πρόκειται για μια ριζοσπαστική νέα προσέγγιση. Φαίνεται να είναι μια πολύ ασφαλής προσέγγιση, και αυτή είναι η πρώτη φορά που έχει αποδειχθεί ότι λειτουργεί, πράγμα που σημαίνει ότι θα οδηγήσει σε μια ολόκληρη σειρά από άλλα παρόμοια προσεγγίσεις που οι άνθρωποι μπορούν να στηριχθούν χωρίς να ανησυχεί ότι δεν μπορεί να λειτουργήσει. Για τα τελευταία 100 χρόνια, οι περισσότεροι άνθρωποι θα έχουν πει «αυτό δεν θα μπορούσε ποτέ να συμβεί, είναι πάρα πολύ δύσκολο.»

HL: Νομίζετε ότι η νεότητα αυτό ήταν ένας από τους λόγους που δεν υπήρχε τόσο μεγάλο πρόβλημα εξασφάλιση έγκριση του FDA για αυτό;

EE: Απολύτως? δεν υπάρχει καμία αμφιβολία γι 'αυτό. Είναι τόσο τελείως διαφορετικό από ένα τυπικό φάρμακο. Πρώτα απ 'όλα, είμαστε χρησιμοποιώντας τα κύτταρα του ασθενούς, έτσι δεν μπορούμε να βάλουμε αυτή τη θεραπεία σε ένα μπουκάλι και να δώσει σε όλους το ίδιο φάρμακο. Κύτταρα μου δεν θα μπορούσε να λειτουργήσει για σας, και τα κύτταρά σας δεν θα μπορούσε να λειτουργήσει για μένα. Η FDA δεν είχε δει ποτέ κάτι τέτοιο, γι 'αυτό έπρεπε να εκπαιδεύσει τον εαυτό τους, και ότι πήρε ένα πολύ μεγάλο χρονικό διάστημα. Εύχομαι η FDA θα έχουν εγκριθεί πριν από αρκετά χρόνια, όταν είχαν για πρώτη φορά την ευκαιρία να το πράξουν, αλλά ακόμα και μετά από δική τους συμβουλευτική επιτροπή είπε ότι θα έπρεπε, δεν το έκαναν. Νομίζω ότι απλά ήθελε περισσότερες αποδείξεις, επειδή αυτό ήταν μια τέτοια νέα προσέγγιση. Έκαναν η εταιρεία κάνει μια τρίτη δοκιμή, και ήταν πολύ επιτυχής.

HL: Φαίνεται εκπληκτικό το γεγονός ότι έχει περάσει 20 χρόνια που η ανακάλυψη έγινε αρχικά.

EE: Πες μου γι 'αυτό.

HL: Σε αυτές τις δύο δεκαετίες, έχετε δει την πρόοδο που σημειώθηκε και αλλού, που έχει κατασκευαστεί πάνω ή θα μπορούσε να λειτουργήσει με την τεχνολογία Provenge χρησιμοποιεί;

EE: Απολύτως. Provenge χρησιμοποιεί τεχνολογία που ανακαλύψαμε πριν από 20 χρόνια. Εν τω μεταξύ, υπήρξε μια πολύ μεγάλη έρευνα που έχει γίνει στο ανοσοποιητικό σύστημα. Γνωρίζουμε πολύ περισσότερα για τη βιολογία και τον κύκλο ζωής των δενδριτικών κυττάρων. Αυτό πρόκειται να επιτρέψει να στοχεύουν τα κύτταρα μέσα στο σώμα, έτσι ώστε να μην χρειάζεται απαραιτήτως να καταργήσετε τους και να χειραγωγήσουν τα κύτταρα με μεγάλο κόστος. Οπότε ναι, νομίζω ότι υπήρξε πολλή δουλειά που έχει πραγματοποιηθεί κατά τη διάρκεια αυτών των δύο δεκαετίες που θα πρέπει να οδηγήσουν σε βελτιωμένες θεραπείες που βασίζονται στις ίδιες αρχές. Θα μπορούσε να πάει πιο γρήγορα είχε Provenge εγκριθεί νωρίτερα, αλλά παρ 'όλα αυτά, υπήρξε πολλή δουλειά που έχει λάβει χώρα η οποία θα οδηγήσει σε καλύτερες μορφές αυτού του είδους της θεραπείας.

Είναι ένα ωραίο τέλος. Ήταν πραγματικά συναρπαστικό, και νομίζω ότι αυτό σημαίνει καλά πράγματα είναι μπροστά. Ήταν πολύ ευχάριστο για μένα προσωπικά και για τους ερευνητές εδώ στο Στάνφορντ Κέντρο Αίματος. Και ελπίζω για περισσότερα καλά πράγματα στο μέλλον.